Hopp til hovedinnholdet

Stamcellestudien på Haukeland: Åpner for 25 norske i hver gruppe

Universitetssykehus i Sverige, Danmark og Nederland blir også med i den planlagte studien der stamcelletransplantasjon skal sammenlignes med Lemtrada.

Hvis alt går etter planen, kan stamcellestudien starte sommeren 2017 – kanskje med så mange som 25 norske MS-pasienter i hver behandlingsgruppe.

Det opplyser nevrolog og professor, Lars Bø, som skal lede studien. Han har nå søkt om 20 millioner kroner i forskningsstøtte.

- Jeg var usikker, nå er jeg glad for den positive responsen vi har fått fra samarbeidspartnere i Norge og i utlandet, samt responsen fra helseministeren, sier Lars Bø til MS-rapporten.

HSCT mot Lemtrada

Studien skal sammenligne autolog stamcelletransplantasjon (HSCT) med Lemtrada (alemtuzumab), som i dag av mange regnes som den mest effektive av de godkjente MS-medisinene.

Studien skal randomiseres, det vil si at pasientene tilfeldig deles i to grupper. Den ene gruppen får Lemtrada, den andre får HSCT. Det er på verdensbasis ennå ikke publisert resultater fra en slik randomisert stamcellestudie på MS.

Sverige, Danmark og Nederland blir med

To universitetssykehus i Sverige (Uppsala, Gøteborg) blir med på studien. Det gjør også Rigshospitalet i København og universitetssykehuset i Amsterdam, opplyser Bø.

Det bør være minst 50 personer i hver behandlingsgruppe for at studien skal få nok «power», som forskerne kaller det. Jo flere deltagere, desto større tyngde får resultatene. Jo færre deltagere, desto vanskeligere blir det å vise tydelige (signifikante) forskjeller på de to gruppene.

25 norske i hver gruppe

Professor Lars Bø som skal lede studien, har vært i telefonmøte med helseminister Bent Høie og direktørene for de fire regionale helseforetakene i Norge. Han opplevde møtet som svært positivt, men vet ennå ikke om han får de 20 millionene som fagmiljøet på Haukeland har søkt om. (Foto: Helse Bergen)

Bø håper å få med rundt 25 norske MS-pasienter i hver gruppe. Man bør være mellom 18 og 50 år, ha en attakkvis MS som ikke er stabilisert ved godkjente bremsemedisiner (minimum ett attakk siste år, tre nye flekker eller én kontrastladende flekk på MR), og en EDSS-skår mellom 0 og 5,5.

Hvis studien får nødvendig finansiering, vil vi gjøre de nødvendige studieforberedelsene, og deretter informere norske nevrologer om studien.  Den vil være avhengig av at MS-pasienter som fyller kriteriene, blir inkludert, opplyser Bø.

Målet er NEDA

Studiens første effektmål er andelen av behandlede pasienter med “No Evidence of Disease Activity”, NEDA. Det vil si ingen nye attakker, ingen nye flekker på MR og ingen sykdomsutvikling.

Andelen med NEDA i store Lemtrada-studier har vært  mellom 30 og 40 prosent etter to år. Mindre studier på HSCT, basert på pasientserier, viser at om lag  80 prosent har NEDA etter to år.

- Dette er betydelige forskjeller hvis de er sanne. Hvis vi i vår randomiserte studie kan vise at dette er riktig, vil HSCT kunne bli et alternativ i andrelinjebehandlingen, sier Bø.

I dag er Sverige det eneste landet i Europa hvor HSCT er en del av standardbehandlingen for MS, men også der gis behandlingen etter smale kriterier, og dermed til en svært liten del av alle med attakkpreget MS.

Høie er positiv

Lars Bø har vært i telefonmøte med helseminister Bent Høie og direktørene i de fire regionale helseforetakene. Her ga direktørene uttrykk for at de kommer til å dekke behandlingskostnadene for en slik studie. De utenlandske sykehusene har også akseptert at de må dekke sine behandlingskostnader selv.

- Studien vil over tid kunne innebære besparelser for sykehusene, fordi de som blir med i studien, allerede går på dyre medisiner, sier Bø.

Han opplevde møtet som svært positivt, men vet ennå ikke om han får de 20 millionene de har søkt om.  Straks dette eventuelt er klart, vil de siste detaljer i studieprotokollen bli diskutert med samarbeidspartnerne, og han vil søke Regional etisk komité (REK) om godkjenning.  Når den foreligger, og de andre nødvendige forberedelser er gjort, kan rekrutteringen til studien begynne.

Starter til sommeren?

Går alt som planlagt, vil studien starte i juni 2017. Hvis det blir god deltagelse fra de utenlandske sentrene, kan det nødvendige antallet bli rekruttert over ett til to år. Deltagerne vil bli fulgt i to år. Det vil da (i 2020-2021) bli gjort en sammenligning av behandlingseffekten i de to gruppene. Hvis det viser seg at HSCT er klart mer effektivt enn Lemtrada, og med en akseptabel risiko, vil deltakerne i Lemtrada-gruppen få tilbud om HSCT – og omvendt.

Deretter ønsker Bø å følge pasientene ytterligere i tre år, fram til 2023-2024.

Det vil bli tatt MR-bilder før og etter behandling. Bildene tas på pasientens lokale sykehus, i samme maskin før og etter. Bildene tolkes i radiologisk avdeling på Haukeland universitetssykehus og av radiologer på sykehuset i Amsterdam. Selve transplantasjonsbehandlingen vil foregå i hematologisk seksjon på Haukeland, som per november 2016 har transplantert 16 MS-pasienter.

Første gang uten industrien

Dette er første gang norske nevrologer og hematologer planlegger en stor, internasjonal behandlingsstudie på MS der legemiddelindustrien ikke er med.

- Det er nytt, det er spennende og det kan forandre MS-behandlingen i Norge og flere andre land, sier Bø.

Kort om HSCT ved MS

Kort om HSCT ved MS

  • HSCT = Hematopoietisk stamcelletransplantasjon
  • Beinmargen stimuleres til å tømme blodstamceller ut i blodet
  • Blodstamcellene høstes, rensen og fryses ned
  • Immunsystemet slås ut med cellegift
  • I Norge, Sverige og USA brukes nå lavintensiv behandling (cyklofosfamid)
  • Pasienten isoleres, oftest i 7-10 dager, for å hindre infeksjoner
  • Pasienten får blodstamcellene tilbake via blodårene
  • Cellene søker seg til beinmargen der et nytt immunforsvar bygges opp
  • Sverige har behandlet om lag 120 pasienter siden 2004
  • Norge har behandlet 20 siden 2011 (per november 2016)
  • I Sverige likestilles HSCT med andrelinjebehandlingene Tysabri og Gilenya

(Kilde: Lars Bø, MS-forbundet)

Kort om Lemtrada (alemtuzumab)

Kort om Lemtrada (alemtuzumab)

*Et humanisert monoklonalt antistoff. Gir uttømming og nydanning av lymfocytter.
*Gis som infusjon på sykehus fem dager etter hverandre, og så tre dager etter hverandre ett år senere. 50-60 prosent har deretter ikke behov for flere behandlinger.
*Svært gode resultater på attakkrate, MR og funksjon målt på EDSS.
*Reduserer årlig hjernesvinn til normalt nivå.
*Brukes som andrelinjebehandling på grunn av risiko for bivirkninger.
*Opp til 40 prosent får stoffskiftesykdom.
*Pasientene følges med urin- og blodprøver i fem år etter behandling
(Kilde: NevroNel, studiene CARE-MS I og II)

Developed by Aplia - Powered by eZ PublishPersonvern

Dette nettstedet bruker informasjonskapsler. Les mer om informasjonskapsler her. Ikke vis denne meldingen igjen.