Professor Richard Burt fra Chicago presenterte nylig foreløpige resultater fra MIST-studien på en kongress i Lisboa. Dette er den første randomiserte, kontrollerte studien som sammenligner autolog stamcelletransplantasjon med tilgjengelig, forebyggende MS-behandling.

Studien har pågått siden 2006 med deltagere fra Sverige, England, Brasil og USA. Studien blir ledet av professor Richard Burt ved Great Western Hospital i Chicago. Han sier i en kommentar til ms.no at resultatene - etter ett års oppfølging - går sterkt i favør av stamcelletransplantasjon.

- Når studieresultatene blir publisert, tror jeg dette vil bli en "game-changer", sier han.

Burt mener at man selvfølgelig vil trenge nye randomiserte, kontrollerte studier for å bekrefte resultatene. Derfor er han glad for at den norske RAM-MS-studien nå kommer i gang.

Jo mer betennelse i sykdommen, desto bedre virker stamcelletransplantasjonen, mener Burt.

- Vi valgte ut pasienter med to eller flere attakk siste år til tross for bruk av minst en førstelinjemedisin, sier han.

Burman: Veldig positivt

Resultatene er veldig positive, sier Joachim Burman i en pressemelding fra Akademiska Sjukhuset i Uppsala der han jobber som nevrolog.

Noe som virkelig overrasker, er at pasienter som fikk stamcelletransplantasjon, faktisk fikk symptomforbedring, mens de som fikk vanlig behandling, i gjennomsnitt ble dårligere, sier han i pressemeldingen. Burman har i mange år arbeidet med studien.

Torkildsen: Svært oppløftende

Totalt 110 pasienter i MIST-studien er rekruttert og behandlet, 55 med stamcelletransplantasjon (HSCT) og 55 med andre medikamenter. De medikamentene som ble benyttet i kontrollgruppen var Tysabri (22), Tecfidera (18), Gilenya (13), interferoner (10), Copaxone (8) og mitoxanthrone (5). Det opplyser overlege og professor Øivind Torkildsen ved Nasjonal kompetansetjeneste for MS på Haukeland universitetssykehus.
 
De foreløpige resultatene viste at det i løpet av første år etter behandling var ett attakk i HSCT-armen mot 39 i kontrollgruppen med annen behandling. I tillegg hadde pasientene i HSCT-gruppen bedring i funksjon fra EDSS fra 3.5 til 2.4, mens pasientene i kontrollgruppen hadde en forverring fra EDSS 3.3 til 3.9. Behandlingssvikten var kun på 6% hos de som fikk HSCT, mens den var på 60% i kontrollgruppen over de neste tre årene, opplyser han.

Torkildsen har lagt ut en artikkel på kompetansetjenestens hjemmeside, der han blant annet skriver:

Ikke sammenlignet med Lemtrada

"Studieresultatene er svært oppløftende. Det er likevel grunn til noe tilbakeholdenhet. For det første er resultatene ikke publiserte enda, og har ikke gjennomgått fagfellevurdering. De er kun presentert på en kongress".

"I tillegg er mange av pasientene i kontrollgruppen behandlet med relativt laveffektive MS-medikamenter, slik at det er vanskelig å vite om HSCT er bedre enn de beste tilgjengelige MS-medikamentene. Det er for eksempel ingen i kontrollgruppen som er behandlet med alemtuzumab (Lemtrada). Ettersom HSCT er en tøff behandling, viser dette behovet for en studie, som RAM-MS (www.ram-ms.no), hvor vi sammenlikner behandlingen mot et medikament som kan ha omtrent samme effekt".