Stamceller i behandling av progressiv MS: Resultater fra SMART-MS-studien

Dette er en oppdatering fra forskningsprosjektet SMART-MS – Behandling med mesenkymale stamceller ved progressiv multippel sklerose, ledet av overlege Christopher Elnan Kvistad og professor Lars Bø ved Haukeland Universitetssykehus. Prosjektet har fått støtte fra MS-forbundets forskningsfond i 2022, samt Klinbeforsk, Helse Vest og Røde Kors.

Hva forskerne ønsket å finne ut

I dag finnes det ingen behandling som kan stanse eller reparere nerveskader ved progressiv MS. Mesenkymale stamceller har i laboratorieforsøk vist evne til å dempe betennelse og fremme reparasjon i nervesystemet. Forskerne ville undersøke om denne behandlingen kunne ha en nevroregenerativ effekt. Det betyr å bidra til gjenoppbygging av myelin og skadde nervebaner hos personer med progressiv MS.

Hvordan studien ble gjort

18 personer med progressiv MS deltok i en randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie – gullstandarden innen klinisk forskning.
Hver deltaker fikk enten en enkelt injeksjon med egne stamceller hentet fra benmargen, eller placebo (saltvann), gitt inn i spinalvæsken via spinalpunksjon. Etter seks måneder byttet gruppene behandling slik at alle fikk stamceller i løpet av studien. Deltakerne ble fulgt i 12 måneder med MR, blod- og spinalvæskeprøver, synsundersøkelser og andre tester. De fikk også en ekstra sikkerhetskontroll etter 18 måneder.

Hovedfunn

• Det ble ikke funnet en statistisk sikker effekt på hovedmålet, som var å måle hvor raskt nervene ledet signaler i syns-, sanse og bevegelsesbanene.
• Etter seks måneder viste analysene en mindre grad av hjernesvinn (målt med MR) hos pasientene som fikk stamceller. Det ble også observert en tendens til lavere nivå av GFAP, et blodprotein som markerer nerveskade, men denne forskjellen var ikke statistisk sikker. Effekten var ikke lenger til stede etter 12 måneder.
• Analyser av spinalvæsken viste en nedgang i flere betennelsesrelaterte proteiner. Dette kan tyde på at stamcellene hadde en gunstig virkning på immunforsvaret.
• På slutten av studien oppga sju deltakere at de følte seg subjektivt bedre, særlig med tanke på gangfunksjon, balanse og tretthet. Flere opplevde stabil sykdom, mens noen få rapporterte forverring.
• De fleste bivirkningene var milde og gikk over av seg selv, som feber, hode- eller ryggsmerter. Én pasient ble innlagt på sykehus med sterke smerter kort tid etter injeksjonen, men ble raskt bedre. Én annen utviklet en betennelse i ryggmargshinnen som ga vedvarende smerter, men med god effekt av betennelsesdempende medisin. MR-bilder av korsryggen viste hos syv deltakere tegn på en lokal betennelsesreaksjon etter behandlingen. Kombinasjonen av feber og funn på MR kan tyde på en lokal immunreaksjon utløst av stamcellene kort tid etter behandlingen.

Konklusjon

SMART-MS-studien viste ikke sikre holdepunkter for at behandlingen kan reparere nerveskader ved progressiv MS. Likevel så man enkelte lovende effekter. Pasientene som fikk stamceller hadde mindre hjernesvinn og tegn til lavere betennelsesaktivitet i blod og ryggmargsvæske. Funnene tyder på at stamcellene kan påvirke immunforsvaret på en gunstig måte, men også at de hos noen kan gi en lokal betennelsesreaksjon. Forskerne mener derfor at behandling med mesenkymale stamceller gitt via spinalpunksjon bør undersøkes med forsiktighet i framtidige studier.

Videre plan

De endelige resultatene fra studien er forventet å bli publisert i løpet av høsten 2025. Funnene ble lagt fram på MS-konferansen ECTRIMS i Barcelona i september. Et oppfølgingsprosjekt, SMART-MS Extension, følger deltakerne over tid for å undersøke langtidsforløpet etter behandlingen. Resultater fra denne studien er ventet i 2027.

Forskergruppen ser fortsatt et betydelig potensial i denne typen stamcellebehandling, men arbeider nå med å utvikle en mer målrettet variant. I stedet for å bruke selve stamcellene forskes det på stoffene som cellene skiller ut, små signalmolekyler kalt ekstracellulære vesikler (EVs).

Forskningen tyder på at det er disse signalmolekylene som står for mye av effekten, ved å dempe betennelse og støtte reparasjon. EV-basert behandling er mer stabil, lettere å produsere og kan administreres på en enklere måte. Forskerne undersøker nå muligheten for å gi behandlingen gjennom nesen, for å se om virkestoffene på den måten kan nå fram til hjernen direkte, uten behov for spinalpunksjon. Dette kan i så fall åpne for en framtidig behandling som både er mer behagelig og praktisk for pasientene.